表观遗传改变，包括通过组蛋白修饰改变染色质结构，通过改变基因表达并随后影响肿瘤细胞的活力和生长，在肿瘤发生中起重要作用。核心组蛋白，通过磷酸化，甲基化，乙酰化或进行修改是相关的，通过组蛋白脱乙酰化酶和基因表达的后续沉默过度脱乙酰可以在恶性肿瘤中可见。脱乙酰化酶抑制剂是一类设计用于放松的试剂，可以增加在肿瘤发展过程中可能已经沉默的基因的活性转录。

替莫唑胺已被证明对胶质母细胞瘤，成神经管细胞瘤和室管膜瘤异种移植模型有效。虽然在使用替莫唑胺和放疗后的护理的现行标准为初诊高级别胶质瘤成人，小儿高级别胶质瘤替莫唑胺的单药活动已微薄的。其他肿瘤类型可能更具反应性，正如复发性脑肿瘤患儿的美国儿童肿瘤协作组临床试验所证明的那样，该研究证实了在用替莫唑胺治疗后复发性成神经管细胞瘤患者的其他五项临床报告。替莫唑胺也可能对低级别胶质瘤患者有效。

报告了在患有复发性或难治性脑或脊髓肿瘤的儿童中，结合替莫唑胺的临床试验结果支持这一假设的证据表明，临床上可达到的伏立康唑浓度的预处理显着增加了依托泊苷的细胞毒性，而不是成神经管细胞瘤细胞系中的有丝分裂小管抑制剂。相似的协同作用已被证明在其它癌细胞系时脱乙酰化酶抑制剂之前，用顺铂和多柔比星治疗中使用的，但不与抗代谢物氟尿嘧啶。与提出的作用机制一致，仅在脱乙酰化酶抑制剂先于损伤剂时才能看到有益效果。

总体而言，伏立康唑和替莫唑胺的这种组合在儿童中具有良好的耐受性。当同时给予替莫唑胺时，伏立康唑处置没有改变。在该试验中看到了一个客观的反应。另外三名患者表现出稳定的疾病，一名患者目前处于延长的治疗周期 值得注意的是，只有一种低级中枢神经系统肿瘤参加了这项1期试验。这也许可以解释缺乏给出替莫唑胺跟踪记录在小儿中枢神经系统高级别胶质瘤的反应，因为替莫唑胺已被证明是治疗顽固性低度恶性瘤一个可行的选择在低度恶性肿瘤中，人们可能已经看到替莫唑胺与伏立康唑结合的更多反应。可以解释该患者队列中缺乏反应的另一个因素是这些患者经过大量预处理，因此，不能耐受诱导反应所必需的该组合的延长周期。